科学研究
多肽介导的蛋白敲出技术
通过DNA或RNA水平上靶向基因来调节蛋白质表达水平的技术已被证明是理解蛋白质表达和功能的有力策略。然而由于现有基因技术在特异性、可逆性以及修饰速度方面的诸多问题,限制了该技术的深入发展。而通过溶酶体降解的靶向蛋白敲出技术,由于操作简单、非病毒介导以及良好的靶向性、膜渗透性、可逆性等特点正逐渐成为靶蛋白敲出的主要手段。我公司已运用该技术成功敲出了脑中风导致细胞死亡的相关蛋白(DAPK1),减轻了脑中风导致的后期脑损伤,并利用已有经验开发了若干病理蛋白敲出方法。
靶向蛋白相互作用的干扰肽设计平台
随着分子生物学和基因组学的发展,与正常生理与病理活动相关的基因和调节蛋白被逐渐发现。目标蛋白的异常表达常常会导致相关疾病的发生和发展,因此针对目标蛋白的特异性抑制或激活逐渐成为治疗相关疾病的方向。我公司基于前期的研究基础,在脑神经领域,特别是对谷氨酸受体超家族相关受体蛋白进行系统研究,发展了多种靶向蛋白的干扰肽,具有靶向药物设计的丰富经验。
基于蛋白结构的计算机辅助药物设计平台
计算机辅助药物设计(CADD)方法,凭借其强大的计算筛选能力,在药物设计初期,极大的提高了候选化合物的命中效率和精度,缩短了传统药物研发的周期,降低了研发成本。公司现有完备的药物筛选和药物设计平台,致力于在众多的化合物库中寻找到对人类疾病有治疗作用的新型创新药物。
神经系统疾病药效评价平台
中枢神经系统相关疾病,特别是脑功能退化或脑损伤导致的不可逆的神经功能丧失严重困扰着相关疾病人群,像脑卒中、阿兹海默症、抑郁症患者在国内的发病率逐年增多,已经成为众多家庭的沉重负担。公司基于多年脑神经领域的研发基础,开发建立了完整且国际领先的神经系统药物药效评价平台,已成功对若干进入临床研发阶段的药物开展药效评价试验。